Ricercatori della VCU sviluppano un trattamento economico e non invasivo per la RDS nei neonati

28 agosto 2023

Di Leila Ugincius

Un team della Virginia Commonwealth University sta sviluppando un trattamento economico e non invasivo per la sindrome da distress respiratorio che può essere somministrato senza la necessità di complesse apparecchiature mediche, sostenuto da una sovvenzione di 3 milioni di dollari da parte della Bill & Melinda Gates Foundation.

La RDS si verifica nei neonati privi di tensioattivi naturali, materiali che riducono la tensione superficiale del liquido, consentendo all'anidride carbonica e all'ossigeno di scambiarsi facilmente mentre i polmoni si espandono e si contraggono, ossigenando il sangue e facilitando le funzioni naturali del corpo. Sebbene curabile attraverso la terapia esterna, il costo, la complessità e l’invasività dell’attuale procedura la rendono inaccessibile a molti che ne hanno bisogno, in particolare ai bambini nei paesi a basso e medio reddito.

Questa sovvenzione sta aiutando Worth Longest, Ph.D., professore eccezionale Louis S. e Ruth S. Harris presso il Dipartimento di ingegneria meccanica e nucleare del College of Engineering, e i suoi colleghi a creare un tensioattivo che può essere aerosolizzato e un dispositivo per erogarlo.

Gli attuali trattamenti per la RDS prevedono la somministrazione di sedazione per l'intubazione e l'instillazione di tensioattivo liquido nei polmoni. Negli ambienti in cui è disponibile la somministrazione di tensioattivo, i medici devono valutare queste ulteriori esposizioni al rischio prima di prendere la decisione di somministrare il tensioattivo anche quando è probabile che sia vantaggioso. Se combinato con la necessità di attrezzature specializzate che operano in un ambiente sterile e a temperatura controllata, l’accesso a questo trattamento salvavita diventa inaccessibile a causa dei costi, della disponibilità di strutture adeguate o di entrambi.

Questa esigenza ha portato Longest a collaborare con Michael Hindle, Ph.D., Peter R. Byron Distinguished Professor presso la VCU School of Pharmacy e Rob DiBlasi, ricercatore clinico leader e ricercatore principale presso il Seattle Children's Research Institute, a cercare finanziamenti dal Gates Foundation al fine di sviluppare una formulazione di farmaci tramite aerosol e un meccanismo di somministrazione di un tensioattivo polmonare sintetico in grado di essere somministrato ovunque, con attrezzature minime e a un costo ragionevole.

"Alcuni medici considerano la somministrazione di tensioattivo tramite aerosol come un'ovvia necessità nelle cure respiratorie neonatali", ha affermato Longest. "È stato previsto per molti anni, ma non è stato realizzato a causa di una serie di ostacoli."

Una delle sfide è come fornire un dosaggio efficace della formulazione aerosol. Gli attuali inalatori di polvere secca richiedono più aria per funzionare in modo efficace di quella che può essere somministrata a un bambino in base alla loro ridotta capacità polmonare. Questi inalatori sono inoltre limitati a circa 1 milligrammo di farmaco, significativamente inferiore a quanto richiesto per il trattamento con tensioattivi.

Longest e Hindle utilizzeranno la loro esperienza nella progettazione di sistemi di erogazione di aerosol per progettare un metodo di erogazione efficace. Utilizzando modelli delle vie respiratorie superiori stampati in 3D, il team può testare l’efficacia di un meccanismo di dispersione per garantire che la formulazione in polvere secca venga erogata in profondità nei polmoni all’elevato dosaggio richiesto. La formulazione del farmaco in polvere secca utilizzato dal meccanismo di somministrazione del team è guidata da Hindle. Implica l’uso di un bagno di energia sonora per mescolare una combinazione di ingredienti prima di impiegare una tecnica di essiccazione a spruzzo per convertire il liquido in una polvere, che può poi essere aerosolizzata.

Gli inalatori di polvere secca in linea precedentemente sviluppati dai laboratori Longest e Hindle dimostrano la capacità di ottenere una corretta dispersione della formulazione della polvere con un basso volume d'aria. I loro team hanno ricevuto un brevetto per questa tecnologia a luglio e stanno applicando la stessa strategia a una formulazione di tensioattivo che può essere aerosolizzata.

"Poiché questi meccanismi di somministrazione sono fortemente legati alle formulazioni farmacologiche che sono progettati per somministrare, è importante eseguire questo tipo di ricerca simultaneamente e in modo iterativo", ha affermato Longest. "Il mio laboratorio collabora quotidianamente con quello del Dr. Hindle per risolvere questo e altri problemi impegnativi nel campo degli aerosol farmaceutici."